Première guérison d’une leucémie grâce à un traitement génétique

C’est une première pour la biotech française Cellectis. La start-up spécialisée dans l’immunothérapie – une approche qui consiste à booster le système immunitaire pour l’aider à lutter contre la maladie – a annoncé jeudi 5 novembre que son médicament expérimental avait été utilisé avec succès chez l’humain. La première patiente soignée est une petite fille britannique de 11 mois atteinte d’un cancer du sang (leucémie) ayant résisté à tous les autres traitements. « Sa leucémie était tellement agressive qu’une telle réponse est presque un miracle », a déclaré le professeur Paul Veys, directeur de l’unité de transplantation de moelle osseuse du Great Ormond Street Hospital (GOSH) de Londres où était traitée Layla Richards.

La start-up basée à Paris développe des cellules immunitaires dont l’ADN a été modifié grâce à des ciseaux moléculaires et que l’on appelle dans le jargon des « CAR-T ». Ainsi « customisées », elle sont capables de détecter et de détruire des tumeurs qui échappent aux mécanismes de défense classique du corps.

Depuis cinq ans, plusieurs laboratoires dont le suisse Novartis ainsi que les biotechs américains Kite et Juno, proposent ce type de thérapies. Très efficaces (plus de 90 % des patients sont guéris) elle sont cependant très peu utilisées : selon les estimations seuls 200 patients dans le monde ont pu en bénéficier. Pourquoi ce paradoxe ? Dans leur version actuelle, les CAR-T sont fabriquées à partir des propres cellules immunitaires du patient, afin de limiter le risque de rejet. Chaque dose étant unique, la production reste anecdoctique, et le coût du traitement s’avère astronomique : entre 250 000 et 1 million de dollars par patient. « La demande est immense et mais faute d’industrialisation, les listes d’attentes sont interminables », souligne André Choulika, le fondateur de la start-up.

L’approche de Cellectis est différente. « Notre technologie permet de supprimer un récepteur bien précis à la surface des cellules immunitaires que nous inoculons aux patients de façon à ce qu’elles ne soient plus vues comme des corps étrangers », explique le scientifique et chef d’entreprise. Si cela fonctionne, le médicament permet d’obtenir des résultats aussi spectaculaires que les immunothérapies existantes, il sera possible de standardiser la fabrication des médicaments et de les commercialiser à un prix plus raisonnable. « Un changement de paradigme ! », se félicite André Choulika.
La petite patiente londoniennen a reçu en juin ce traitement baptisé UCART19 à titre exceptionnel. Les essais cliniques ne commenceront en effet qu’à la fin de l’année, avec douze patients britanniques et la commercialisation n’est pas prévue avant au moins cinq ans.
Cellectis développe parallèlement d’autres CAR-T équipés d’autres « têtes chercheuses » capables de détruire différents tissus. « Nous sommes très prudent dans le développement car il faut s’assurer que les cellules génétiquement modifiées ne s’attaquent pas aux organes », insiste André Choulika. Il est également important de les administrer à des patients encore en bonne forme, car elles déclenchent une réaction semblable à une très forte grippe, qui peut être fatale.

Chloé Hecketsweiler
Journaliste au Monde

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